Wykaz leków onkologicznych
27 lutego 2025 r. zakończyliśmy prace nad opracowaniem wykazu dotyczącego leków we wskazaniach onkologicznych, wymagających stosowania dłużej niż 30 dni w określonym stanie klinicznym i rekomendowanych w wytycznych postępowania klinicznego, w stosunku do których wnioskodawca nie złożył dotychczas wniosku o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu w danych wskazaniach oraz upłynęła wyłączność rynkowa.
Sporządzenie wykazu leków stosowanych w onkologii (udostępniony w Biuletynie Informacji Publicznej AOTMiT)
W wykazie z dnia 27 lutego 2025 r. ujęto 15 substancji czynnych – 26 cząsteczko-wskazań.
Utworzenie wykazu, to pierwszy etap procesu refundacyjnego. Przygotowany wykaz stanie się podstawą dalszych prac nad objęciem refundacją technologii lekowych ujętych w wykazie.
Kolejnym krokiem jest utworzenie przez Ministra Zdrowia listy leków na podstawie wykazu, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych z danej dziedziny medycyny oraz Rzecznika Praw Pacjenta.
Następnie Minister Zdrowia informuje podmioty odpowiedzialne, których leki znajdują się na tej liście, o możliwości złożenia wniosku o objęcie refundacją, o którym mowa w art. 24 ust. 1 pkt 1 ustawy o refundacji (dalej UoR), jednak w przypadku tych wniosków nie stosuje się przepisów art. 35 UoR. Technologia lekowa zostaje objęta refundacją tylko wówczas, gdy wniosek przejdzie pozytywnie całą procedurę określoną w przepisach ustawy o refundacji.
Przygotowanie wykazu leków zgodnie z art. 30a UoR dotyczy leków stosowanych we wskazaniach onkologicznych.
Agencja w ramach prac nad wykazem, przeprowadza ocenę oczekiwanych efektów zdrowotnych kierując się m.in.:
- priorytetami zdrowotnymi,
- niezaspokojoną potrzebą zdrowotną,
- siłą interwencji,
- jakością danych naukowych,
- wielkością populacji docelowej,
- wpływem na budżet płatnika.
Prace nad wykazem
Obszary
Uwzględniono 5 obszarów terapeutycznych stanowiących najbardziej istotny problem zdrowotny w zakresie onkologii, tj. 5 nowotworów o wysokiej zapadalności oraz umieralności, które stanowią ponad 50% nowotworów złośliwych w Polsce i prowadzą do ponad 50% zgonów.
Identyfikacja technologii lekowych
W tworzeniu wykazu wykorzystano w pierwszej kolejności polskie wytyczne wskazywane na stronie Narodowej Strategii Onkologicznej (NSO). W uzupełnieniu korzystano z wytycznych towarzystw naukowych polskich, a w następnej kolejności analizowano źródła europejskie oraz amerykańskie.
Dodatkowo przeanalizowano substancje czynne wskazane przez ekspertów klinicznych.
Substancje czynne określono w oparciu o warunki ustawowe jakie musi spełnić substancja czynna zawarta na przedmiotowym wykazie.
Analizę przeprowadzono w 6 etapach:
- Na podstawie wytycznych wyodrębniono zalecenia (wskazanie, siła, jakość dowodów) oraz listę substancji czynnych.
- Technologie lekowe ograniczono do produktów leczniczych, dla których upłynęła wyłączność rynkowa.
- Określono czy substancja czynna jest refundowana we wskazaniu zgodnym z wytycznymi klinicznymi w zakresie wskazania, linii, stadium oraz mutacji.
- Określono czy wskazanie zawiera się we wskazaniu zarejestrowanym w oparciu o ChPL.
- Określono czy substancja czynna jest stosowana dłużej niż 30 dni.
- Zweryfikowano czy złożono wniosek refundacyjny w ocenianym wskazaniu.
Kryteria oceny
Wyodrębniono 3 kryteria oceny:
- Efekt terapeutyczny – określony w oparciu o jakość dowodów i siłę zaleceń przedstawionych w wytycznych klinicznych.
- Niezaspokojona potrzeba zdrowotna – określona w oparciu o dostępność do leczenia w ocenianych wskazaniach.
- Wpływ na budżet płatnika.
Dla każdego z kryteriów określono kategorie oraz ich punktację i wagi. Przyjęto, że w każdej domenie możliwe będzie uzyskanie maksymalnie 1 punktu, w związku z czym maksymalna punktacja możliwa do uzyskania to 3 punkty.
Ostateczny wykaz przygotowano uwzględniając substancje czynne zidentyfikowane przez analityków AOTMiT oraz w oparciu o weryfikację substancji czynnych wskazanych przez ekspertów klinicznych (przekazanych wraz ze zleceniem MZ).
Przy przyznawaniu punktów i wag do kryteriów oceniających kierowano się maksymalizacją korzyści zdrowotnych przy racjonalnym wykorzystaniu zasobów finansowych. Na wykaz włączano jedynie te substancje, dla których punkty uzyskane w domenach efekt terapeutyczny oraz niezaspokojona potrzeba zdrowotna były większe niż 0.
Dodatkowo, w ramach wykazu onkologicznego przedstawiono rekomendację Agencji dotyczącą kategorii dostępności refundacyjnej, w jakiej powinien znaleźć się lek w danym wskazaniu.